Nowe zwiazki korygujace defekt białka ΔF508-CFTR i ich zastosowanie w leczeniu mukowiscydozy

ZDROWE SPOŁECZEŃSTWO

ikona bez podpisów - fiolet: 
/sites/default/files/biale_medycyna-01_0%20kopia.png
/sites/default/files/styles/miniaturka_200x200/public/branze/medycuna_3.jpg?itok=_mNGAmDJ

Nowe zwiazki korygujace defekt białka ΔF508-CFTR i ich zastosowanie w leczeniu mukowiscydozy

Forma ochrony: 
Zgłoszenie patentowe
Forma komercjalizacji: 
Licencja


Dawca jest jedynym podmiotem uprawnionym do technologii
Opis technologii: 

Mukowiscydoza jest jedną z najczęściej występujących chorób genetycznych człowieka. To choroba wielonarządowa prowadzącą do stopniowego wyniszczenia organizmu i przedwczesnej śmierci chorego. Przyczyną są mutacje w genie CFTR, które prowadzą do nieprawidłowości w działaniu białka CFTR pełniącego funkcję kanału jonowego w komórkach nabłonkowych. Najczęstszą mutacją, występującą przynajmniej w jednym allelu u ~90% pacjentów cierpiących na mukowiscydozę, jest mutacja F508. W komórkach nabłonkowych chorego produkowane jest białko F508-CFTR, które rozpoznawane jest jako źle zwinięte i kierowane jest przez mechanizmy komórkowe na drogę przedwczesnej degradacji. W rezultacie nabłonek pacjenta pozbawiony jest ważnego kanału jonowego odpowiedzialnego za regulację gospodarki wodno-elektrolitowej, co powoduje zagęszczenie, zwiększenie lepkości śluzu, który zalegając w poszczególnych organach doprowadza do ich uszkodzenie lub znacznie ogranicza ich wydolność. W ramach badań w Instytucie Biochemii i Biofizyki zaplanowano nowy mechanizm interwencji farmakologicznej, a następnie wykorzystano go do zaproponowania czterech różnych klas związków niskocząsteczkowych, które wiążąc się do zmutowanego białka przeciwdziałają jego degradacji. Przeprowadzone eksperymenty na mysim modelu mukowiscydozy i na różnych liniach komórkowych (w tym na pierwotnych komórkach nabłonkowych oskrzeli płucnych pobranych od pacjentów) wykazały pożądaną aktywność zaproponowanych związków na bardzo wysokim poziomie.

Zalety/korzyści z zastosowania technologii: 

Znany i potwierdzony mechanizm działania - aktywność na poziomie związków w III fazie badań klinicznych (lumakaftor - Vertex Pharmaceuticals). Innowacyjna technologia pozwalająca na dalsze optymalizacje związków.

Zastosowanie rynkowe: 

Farmakologiczne zastosowanie substancji czynnej do wytwarzania leków mających zastosowanie w leczeniu mukowiscydozy.



Dawca technologii oferuje doradztwo związane z wdrożeniem
Doradztwo w zakresie: 

Doradztwo w zakresie wdrożenia.


Dawca technologii:
Instytut Biochemii i Biofizyki Polskiej Akademii Nauk

Dane kontaktowe

Norbert Odolczyk
225925758

Kontakt z ARP

<strong>Nazwa podmiotu / Imię i nazwisko </strong>:

Instytut Biochemii i Biofizyki Polskiej Akademii Nauk
<strong>Czy prawa własności do technologii mają również inne podmioty / osoby?</strong>:

Nie
<strong>Nazwa technologii</strong>:
Nowe zwiazki korygujace defekt białka ΔF508-CFTR i ich zastosowanie w leczeniu mukowiscydozy
<br/><strong>Forma ochrony</strong>:
Zgłoszenie patentowe
<br/><br/><strong>Dojrzałość technologii</strong>:
<br/><br/><strong>Forma komercjalizacji</strong>:
Licencja
<br/><br/><strong>Opis technologii</strong>:

Mukowiscydoza jest jedną z najczęściej występujących chorób genetycznych człowieka. To choroba wielonarządowa prowadzącą do stopniowego wyniszczenia organizmu i przedwczesnej śmierci chorego. Przyczyną są mutacje w genie CFTR, które prowadzą do nieprawidłowości w działaniu białka CFTR pełniącego funkcję kanału jonowego w komórkach nabłonkowych. Najczęstszą mutacją, występującą przynajmniej w jednym allelu u ~90% pacjentów cierpiących na mukowiscydozę, jest mutacja F508. W komórkach nabłonkowych chorego produkowane jest białko F508-CFTR, które rozpoznawane jest jako źle zwinięte i kierowane jest przez mechanizmy komórkowe na drogę przedwczesnej degradacji. W rezultacie nabłonek pacjenta pozbawiony jest ważnego kanału jonowego odpowiedzialnego za regulację gospodarki wodno-elektrolitowej, co powoduje zagęszczenie, zwiększenie lepkości śluzu, który zalegając w poszczególnych organach doprowadza do ich uszkodzenie lub znacznie ogranicza ich wydolność. W ramach badań w Instytucie Biochemii i Biofizyki zaplanowano nowy mechanizm interwencji farmakologicznej, a następnie wykorzystano go do zaproponowania czterech różnych klas związków niskocząsteczkowych, które wiążąc się do zmutowanego białka przeciwdziałają jego degradacji. Przeprowadzone eksperymenty na mysim modelu mukowiscydozy i na różnych liniach komórkowych (w tym na pierwotnych komórkach nabłonkowych oskrzeli płucnych pobranych od pacjentów) wykazały pożądaną aktywność zaproponowanych związków na bardzo wysokim poziomie.


<strong>Zalety/korzyści z zastosowania technologii</strong>:

Znany i potwierdzony mechanizm działania - aktywność na poziomie związków w III fazie badań klinicznych (lumakaftor - Vertex Pharmaceuticals). Innowacyjna technologia pozwalająca na dalsze optymalizacje związków.


<strong>Zastosowanie rynkowe</strong>:

Farmakologiczne zastosowanie substancji czynnej do wytwarzania leków mających zastosowanie w leczeniu mukowiscydozy.


<strong>Słowa kluczowe</strong>:<br/>
mukowiscydoza, leki, inhibitor oddziaływań białko-biako, CFTR, choroba genetyczna, mutacja F508
<br/><br/><strong>Dawca zapewnia doradztwo związane z wdrożeniem</strong>:
Tak
<strong>Doradztwo w zakresie</strong>:

Doradztwo w zakresie wdrożenia.




Kontakt:
Norbert Odolczyk
nodolczyk@ibb.waw.pl
225925758
Dawcy - PDF