Baza technologii


Logo wpisu Nowe zwiazki korygujace defekt białka ΔF508-CFTR i ich zastosowanie w leczeniu mukowiscydozy

Nowe zwiazki korygujace defekt białka ΔF508-CFTR i ich zastosowanie w leczeniu mukowiscydozy

Instytut Biochemii i Biofizyki Polskiej Akademii Nauk

Opis technologii

Mukowiscydoza jest jedną z najczęściej występujących chorób genetycznych człowieka. To choroba wielonarządowa prowadzącą do stopniowego wyniszczenia organizmu i przedwczesnej śmierci chorego. Przyczyną są mutacje w genie CFTR, które prowadzą do nieprawidłowości w działaniu białka CFTR pełniącego funkcję kanału jonowego w komórkach nabłonkowych. Najczęstszą mutacją, występującą przynajmniej w jednym allelu u ~90% pacjentów cierpiących na mukowiscydozę, jest mutacja F508. W komórkach nabłonkowych chorego produkowane jest białko F508-CFTR, które rozpoznawane jest jako źle zwinięte i kierowane jest przez mechanizmy komórkowe na drogę przedwczesnej degradacji. W rezultacie nabłonek pacjenta pozbawiony jest ważnego kanału jonowego odpowiedzialnego za regulację gospodarki wodno-elektrolitowej, co powoduje zagęszczenie, zwiększenie lepkości śluzu, który zalegając w poszczególnych organach doprowadza do ich uszkodzenie lub znacznie ogranicza ich wydolność. W ramach badań w Instytucie Biochemii i Biofizyki zaplanowano nowy mechanizm interwencji farmakologicznej, a następnie wykorzystano go do zaproponowania czterech różnych klas związków niskocząsteczkowych, które wiążąc się do zmutowanego białka przeciwdziałają jego degradacji. Przeprowadzone eksperymenty na mysim modelu mukowiscydozy i na różnych liniach komórkowych (w tym na pierwotnych komórkach nabłonkowych oskrzeli płucnych pobranych od pacjentów) wykazały pożądaną aktywność zaproponowanych związków na bardzo wysokim poziomie.

Zalety / korzyści z zastosowania technologii

Znany i potwierdzony mechanizm działania - aktywność na poziomie związków w III fazie badań klinicznych (lumakaftor - Vertex Pharmaceuticals). Innowacyjna technologia pozwalająca na dalsze optymalizacje związków.

Zastosowanie rynkowe

Farmakologiczne zastosowanie substancji czynnej do wytwarzania leków mających zastosowanie w leczeniu mukowiscydozy.

Tagi

Branże

Lokalizacja

Dane podmiotu

Nazwa: Instytut Biochemii i Biofizyki Polskiej Akademii Nauk

NIP: 5261039742

Kraj: Polska

Typ podmiotu: Instytut naukowo - badawczy

Wielkość: Średnie

Forma ochrony

Zgłoszenie wynalazku

Poziom gotowości technologicznej

None

Forma komercjalizacji

Licencja

Dodatkowe informacje

Inne podmioty/osoby nie posiadają praw własności do tej technologii.
Posiadający technologię zapewnia doradztwo związane z wdrożeniem.

Dodano 13 maja 2021 17:33

Wróć na stronę "Bazy"